随着造血干细胞移植(HSCT)技术在治疗儿童血液系统疾病中的应用日益广泛,相关并发症的防治问题也愈加受到关注。尤其是侵袭性真菌感染(IFD),它是HSCT后儿童常见且严重的并发症之一。胡绍燕教授,作为在儿童血液肿瘤领域深耕多年的专家,强调了全流程预防对于提高儿童HSCT后生存率的关键作用。她的研究和临床实践为HSCT后儿童IFD的防治提供了宝贵经验,并推动了儿童血液疾病治疗的进一步发展。
IFD的威胁与挑战
侵袭性真菌感染(IFD)通常指真菌侵入人体并在各个脏器、组织或血液中扩展,造成器官损伤并引发炎症反应。对于接受造血干细胞移植的儿童来说,IFD的发生率较高,这与儿童自身免疫系统未完全成熟及治疗过程中的免疫抑制状态密切相关。胡绍燕教授指出,HSCT后儿童因免疫功能受损、重建期较长以及长期使用免疫抑制剂和广谱抗生素,极易遭受侵袭性真菌感染,特别是肺部感染,可能导致严重的肺炎症状,甚至引发脓毒症或致命的胸腔积液。
曲霉菌是最常见的致病菌,其次是念珠菌、毛霉目真菌及镰刀霉等。这些真菌在免疫功能低下的情况下,容易快速传播并对儿童的生命构成威胁。胡教授指出,如果不及时采取有效的预防措施,HSCT后患儿可能面临极高的死亡风险。如何在移植过程中进行有效的真菌感染预防与控制,已成为临床治疗的重要课题。
预防重于治疗,抗真菌药物的合理使用
在应对儿童HSCT后的侵袭性真菌感染时,胡绍燕教授团队始终坚持“预防大于治疗”的理念。她认为,移植过程中的每个阶段,都应根据儿童的具体病情,实施精准的真菌感染预防策略。从移植前的预处理阶段到移植后的长期随访,预防治疗贯穿始终。在具体实施过程中,教授团队结合患者的免疫功能情况和药物相互作用,合理选用抗真菌药物,并通过定期的监测及时调整治疗方案。
目前,抗真菌药物主要包括三唑类(如泊沙康唑、伏立康唑等)、棘白菌素类(如卡泊芬净、米卡芬净)以及多烯类药物(如两性霉素B及其脂质制剂)。其中,泊沙康唑作为一种经典的三唑类药物,已被广泛用于真菌感染的预防和治疗。其在儿童HSCT后的应用,尤其是对于侵袭性曲霉菌和念珠菌的感染防治,取得了显著效果。
移植不同阶段的个性化药物使用
胡绍燕教授特别强调,HSCT后的IFD防治需根据移植的不同阶段进行个性化的药物管理。在预处理阶段,患儿往往需要接受大剂量化疗药物,这些药物通过CYP3A4等代谢酶代谢,可能与抗真菌药物产生相互作用,因此在选择抗真菌药物时需谨慎。预处理结束后,教授团队通常会选择三唑类药物,如泊沙康唑进行预防。泊沙康唑的口服混悬液、肠溶片及注射液等多种剂型,能够根据患儿的体重、年龄和耐受性进行灵活使用。
一旦发生严重的IFD,教授团队会根据患儿的具体病情,选择更强效的治疗药物,如两性霉素B。在使用两性霉素B时,医生需要特别关注电解质紊乱、肾功能损伤等副作用,确保治疗的安全性与效果。
泊沙康唑的“扩龄”应用
2024年底,泊沙康唑的两种剂型——肠溶片和注射液,分别获得了中国药品监管部门批准用于2岁及以上儿童,适应证扩展至预防因免疫缺陷导致的侵袭性曲霉菌和念珠菌感染,以及13岁以上患者的侵袭性曲霉病治疗。这一适应证的扩展,使得泊沙康唑在临床中的应用更加广泛,给医生提供了更多的治疗选择,也使得治疗方案更加精准和个性化。
胡绍燕教授作为国内最早将泊沙康唑应用于儿童HSCT后真菌感染预防的专家之一,团队积累了丰富的临床使用经验。在他们的临床实践中,通过药物浓度监测和个体化剂量调整,能够显著提高治疗效果,同时减少药物不良反应的发生。
医学与人文的结合,温暖患儿心灵
除了专业的医疗技术,胡绍燕教授始终秉持着人文关怀的理念,注重为患儿及其家庭提供情感支持。在儿童血液肿瘤科,患儿往往年纪较小,不能准确表达自己的痛苦和需求,因此医生必须拥有更多的耐心与细心,去感知患儿的情绪,并与家属建立紧密的信任关系。
胡教授在多年的临床工作中,不仅多次为血液不足的患儿捐献血小板,还通过成立舒缓治疗中心,致力于减轻血液病和肿瘤患儿的痛苦。她的团队也因而获得了中国医师协会授予的“人文科室”称号。在日常诊疗中,胡教授始终坚持倾听家属的声音,关注每一个细节,确保患儿得到最全面的关怀。
展望胡绍燕教授提出了两个重要的目标:一是推动诊疗技术的创新与升级,造福更多的儿童患者;二是加强医务人员的专业能力与人文关怀意识,确保医疗团队在为患儿提供治疗的也给予他们更多的温暖与支持。对于胡教授来说,作为一名医生,她渴望更多机会拯救病患;作为科室主任,她期望带领团队不断提升,为儿童血液肿瘤的治疗事业贡献力量。
通过不断推进医学技术与人文关怀的双重发展,胡绍燕教授和她的团队为儿童血液疾病患者带来了新的希望,也为医疗事业的未来发展指明了方向。
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